写于 2018-10-27 07:10:07| 澳门巴黎人国际娱乐| 置顶新闻

2016年将下降,这让我们质疑我们的假设唐纳德特朗普的选举,几乎没有人预测的结果,让许多人对2017年将为生物医学和医疗保健领域带来什么感到不确定在这些不确定的时代,FasterCures编制了一份对未来医疗创新至关重要的问题清单,我们将在未来一年内跟踪这些问题

虽然有些问题与新总统政府的人员和政策密切相关,但我们认为对于继续快速治疗和治疗的进展非常重要1 FDA:未来的路线图是什么

2017年可能是美国食品和药物管理局(FDA)特别重要的一年我们不知道谁将领导FDA担任专员,至少有一位高级领导人宣布退休我们知道该机构批准的尘埃落定在7月份,Sarepta的Exondys 51治疗Duchenne肌营养不良症引发了很多关于未来如何做出决定的讨论我们知道2016年的批准数量低于近年来创纪录的数量,因为下降来自工业的新药申请数量,虽然有些指责毫无疑问会指向该机构12月通过的“21世纪治愈法案”包含一些“真实但适度的监管创新”,这些创新被一些人(错误的,我们认为)描述为降低FDA的批准标准这将是第一次在一届国会和总统行政管理期间同意为该机构提供资金的关键用户费协议虽然在另一个期间获得批准,但使通道变得比平时更加​​复杂可以使该机构在近年来为改进产品审查和批准而取得的进展保持踩踏金属,以及创建工具和资源以帮助简化部分他们可以影响的研发过程

请注意:FDA需要强大的盟友和合作伙伴,以确保他们为未来的创新和挑战做好准备2您想要什么尺寸:小型,中型或大型科学

弗朗西斯柯林斯领导下的国立卫生研究院(NIH)一直处于几项“大科学”计划的中心,旨在为未来医学进步创建基础设施:通过推进创新神经技术®(脑)倡议创建大脑研究解开人类大脑神秘所需的工具库,精确医学倡议®,以建立一支研究参与者的军队,使我们能够使个性化的治疗方法成为现实,癌症Moonshot(由副总统乔拜登发起)改变和加速研究范式我们知道,自称为科学书呆子的美国总统巴拉克•奥巴马(Barack Obama)优先推进创新,并全力支持这些举措这些投资是否仍然是新行政部门领导下的优先事项

如果这些不是优先事项,那将取代它们作为新的重点领域

基础科学界对这些大规模,集中化,团队科学项目的不断反击是否会将联邦投资从这些举措转移到更广泛的基础科学

科学可以引领一些共同点吗

“21世纪治愈法”的通过似乎已经发出了一个关于两党致力于创新的强烈信号,因为该法律资助的是3临床试验的创新和改革:这是一个很大的工作,但有人必须做到这一点

关于创新试验设计(如自适应试验和平台试验)的潜力的兴奋,使长而昂贵的临床试验过程更加有效和有效例如乳腺癌中的I-SPY,肺癌中的肺MAP和GBM AGILE in胶质母细胞瘤让人们看到我们如何“围绕患者和疾病进行试验,而不是围绕药物进行试验”,用FDA的珍妮特伍德科克的话来说,他对这些试验充满热情,当计划和执行时,FDA已经过期了更新其近七年的适应性设计指南草案,使赞助商更清楚地了解以这种方式进行的试验的益处和期望,这涉及更多与传统试验相比,前期规划和协作 2017年应该是实现使这些协作,透明的学习环境成为规则而非例外所需的最佳实践,工具和资源的一年.4在现实世界中做科学21世纪治愈法案的要素之一引起批评的是FDA要求制定一个框架和指导,使用“现实世界的证据”来告知其在特定情况下的决策,包括已经批准的药物的新适应症和满足上市后的要求这是该机构的事情 - 认识到随机对照试验虽然必不可少,但在实际条件下描绘出产品性能的不完整图景 - 已经考虑并优先考虑了一段时间,并且实际上已经在调节设备的背景下起草了政策

此外,以患者为中心的结果研究所研究所创建了以患者为中心的国家临床研究网络ork(PCORnet),一个收集和使用现实世界数据和证据的平台; NIH Collaboratory正在为进行实用(或“真实世界”)试验建立知识基础;精确医学计划®将收集“野外”100万人的实际数据,以支持新发现这一运动正在获得动力,研究领域需要加入5以患者为中心:投资回报率是多少

在去年的十大名单中,我们说现在是时候停止谈论患者参与并在激情消退之前“敲响它”我们在2016年花了很多时间和精力研究工具和资源来帮助建立患者科学投入将成为这种与患者的新关系的基础其他组织也在加大力度,包括患者专注药物开发,生物技术创新组织和临床试验转型倡议这个概念已经出售,时间和宝藏的投资正在进行中现在许多利益相关者,尤其是工业界的利益相关者,都想知道,“我可以期望获得什么样的回报

”公司需要FDA的指导,如处方药用户费法案(PDUFA)承诺函中所述,以便他们能够相应地调整他们的研发企业

如果没有这一点,目前还不清楚以患者为中心是否会获得超越声音咬伤和善意的进一步牵引力药物信息协会最近的一项调查将结果称为“降低筛查失败率,加快患者招募,改善受试者保留,减少方案修订,以及更多患者相关终点”预计2017年将更多关注定量和定性指标以患者为中心和患者参与的价值6转向直接面向消费者的广告 - 是直接面对患者研发的时候多发性骨髓瘤研究基金会的创始人凯西·古斯蒂最近在赫芬顿邮报的博客中想知道为什么找到癌症治疗或试验完全适合你,不能更喜欢购买完美的黑色小礼服在线为什么不能预测亚马逊和Netflix采用的电子分析是否会比推荐电影更有影响力

“我们可以从其他行业中学到什么,这些行业在将数据洞察力转化为令人难以置信的价值方面有着良好的记录

”她正在与哈佛商学院的卡夫精密医学加速器合作,回答2017年的问题应该是直接面向消费者的领导者帮助医学界定义价值主张,参与策略(包括建立信任),基础设施要求等以激励患者的一年

分享数据和参与研究我们还需要确保算法不会筛选出可能是不错的选项 - 就像一部浪漫喜剧观看不应该让你永远得到这些电影推荐的团体如电子健康研究所公平必须是关键的合作伙伴,以确保服务不足的社区不会留在“数字鸿沟”的另一边7疾病的数字化和健康2008年的大衰退和由此产生的HITECH法案推动了医疗保健工业到​​可靠地使用计算机作为电子健康记录的“哑”存储设备这一点我们现在看到“sma rt“将计算能力应用于重新定义我们对疾病和健康的看法的所有数据 例如,西奈山的研究人员使用其患者记录的大数据分析来创建“谷歌疾病图谱”,例如,阐明了似乎有三种不同的2型糖尿病亚型在个体层面上,Eric Topol斯克里普斯致力于创建可扩展的方法,收集和跟踪多个领域( - 经济学,生物传感器,甚至社交媒体)的人们的健康信息,并随着时间的推移创建他们个性化的“医学地理信息系统” - 他们在谷歌地图上的坐标健康,如果你愿意的话,实现更有效的疾病预防和治疗人工智能和深度学习有望以指数方式改善疾病诊断和治疗预计这种趋势将在2017年加速,因为技术变得更容易获得和负担得起8数据共享:哪里有一个意志,需要有一种方法仍然有很好的理由为什么在研究人员之间和跨越共享数据部门可能很难,包括数据质量和支持共享所需的资金,这显然不是免费的但是也许我们已达到临界点,因为期望和承诺会发生变化,生态系统会与这样的事实达成协议世界其他地方已经运作的方式NIH要求越来越多的数据共享,并提供基础设施和激励措施来支持它;在癌症研究中,它的重要性仅次于为癌症研究提供更多资金行业已经意识到了这些益处,并正在努力创建分享数据的平台医学期刊企业 - 在新英格兰医学杂志之后通过呼吁引发了一些激烈的争论数据“研究寄生虫”的次要用户 - 最终以严肃的方式参与有关解决方案的对话但是我们是否有可能仅仅创造更多“卓越的孤岛”,这并不一定能让我们达到能够访问的目标并分析正确​​的数据,以便在合适的时间回答正确的问题

2017年应该是分析数据共享的格局和合作,以更好地结合互补的努力9价值框架的演变如果医疗保健从支付数量到支付价值的转变在我们正在进入的新政治范式中是持久的,确定治疗价值的框架将继续引起人们的浓厚兴趣和争论2016年引起轰动的一些框架在2016年进行了修订,标志着在捕捉价值定义的复杂性和患者角色重要性方面的缓慢演变最近的临床和经济评论研究所关于牛皮癣药物的报告似乎是一个很好的例子,说明如何与患者组织接触以及他们可以带来的专业知识如何改善审查过程并提出更有可能反映其生活经验的建议

患有这种疾病的患者FasterCures和Avalere Health正在努力创造一种“患者视角”价值框架,“我们希望这将为可能的措施,数据来源和确定价值的方法带来新的透明度和360度观点这是一个必须加速的趋势,如果要赶上关于医疗保健的辩论这个国家的成本10区块链可能有益于您的健康区块链平台,以支持比特币虚拟货币而闻名,与健康有什么关系

很多,显然德勤最近的一项调查发现,医疗保健和生命科学公司正在部署分散式数据库技术,这种技术能够实现不可更改的数据交易,其速度超过任何其他行业

他们认为它可以帮助解决相关的隐私,安全和可扩展性问题事实上,国家卫生信息技术协调员办公室在2016年面临挑战,提出了有希望的应用在医学研发领域,研究人员正在试验使用区块链来提高临床试验数据的准确性和信任度,将其作为以患者为中心的健康数据共享模型的平台,并提出它可以帮助解决再现性危机2017年的希望是否会成为炒作

我们将关注所有这些问题,因为我们还有一百万件事尚未完成,以确保我们的研发体系和合作伙伴不断为患者创新只是等待!